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神經纖維瘤2025美國獲批新療法：Mirdametinib成為首個批準藥物

創建日期 : 2025-02-13

文章類型: 美國新藥和前沿

導讀：Mirdametinib是一種口服、變構、小分子MEK抑制劑，于2025年2月11日獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準，專門用于2歲及以上患有1型神經纖維瘤病（NF1）且有癥狀的叢狀神經纖維瘤（PN）不適合完全切除的成人和兒童患者（來源：U.S. Food and Drug Administration）。這是第一個也是唯一一個被批準用于成人和兒童NF1-PN的藥物，給廣大患者和家庭帶來了期待與希望。成立了9年的美國本土海外醫療服務機構美聯醫邦在此為大家總結這個新藥的相關信息。

適應癥

Mirdametinib適用于治療患有1型神經纖維瘤病(NF1)的患者，特別是那些患有癥狀性叢狀神經纖瘤(PN)且無法完全切除的成人和2歲及以上的兒童患者！NF1是一種罕見的遺傳性疾病，由NF1基因突變引起，通常會導致劇烈疼痛、關鍵器官受壓、身體機能受損、嚴重毀容和生活質量下降。叢狀神經纖維瘤雖然不是惡性的，但可以轉化為一種毀滅性的惡性腫瘤，稱為惡性周圍神經鞘瘤（MPNST），導致壽命縮短。這一批準代表著一個重要的進步，特別是對于以前沒有獲得批準的治療方法的成年人。

用法用量

Mirdametinib以膠囊或片劑形式給藥，用于口服混懸液，劑量為2 mg/m2（最大劑量，4毫克）每天兩次口服，周期為28天，間歇性給藥方案為3周，停藥1周，無禁食要求。通過作用于特定的分子機制，能夠顯著抑制癥狀性叢狀神經纖瘤的生長，改善患者的生活質量，尤其是對于那些面臨無法手術切除的患者來說，提供了全新的方案。

價格

作為一款最新上市新藥物，Mirdametinib目前暫無市場報價，但作為第一個也是唯一一個被批準用于成人和兒童NF1-PN的藥物，價格定然不菲。

療效和安全性

ReNeu（NCT03962543）是一項多中心、單臂試驗，在114名≥2歲患者（58名成人，56名兒科患者）中評估了療效，這些患者患有有癥狀、無法手術的NF1相關 PN，導致顯著發病率。不可手術的PN被定義為由于包裹或靠近重要結構、侵入性或高血管分布而無法通過手術完全切除而不會產生大量發病率的風險的PN。

主要療效結果指標是確認的總體緩解率（ORR），定義為完全緩解（目標PN消失）或部分緩解（PN體積減少≥20%）的患者百分比。根據神經纖維瘤病和神經鞘瘤病標準中的反應評估，使用體積MRI分析通過盲法獨立中央審查評估反應，修改為需要在24個周期的治療階段在2至6個月內確認反應。成人確診ORR為41%（95% CI：29，55），兒科隊列為52%（95% CI：38，65）。

成年患者最常見的不良反應（>25%）是皮疹、腹瀉、惡心、肌肉骨骼疼痛、嘔吐和疲勞。最常見的3級或4級實驗室異常（>2%）是肌酸磷酸激酶升高。

兒科患者最常見的不良反應（>25%）為皮疹、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、腹痛、嘔吐、頭痛、甲溝炎、左心室功能障礙和惡心。最常見的3級或4級實驗室異常（>2%）是中性粒細胞計數降低和肌酸磷酸激酶升高。

臨床數據顯示，88%的成人和90%的確診兒童的反應持續時間至少為12個月，分別為50%和48%的反應持續時間至少為24個月。正如在多個患者報告的結果工具中評估的那樣，兩個隊列中的患者在疼痛和生活質量方面也經歷了較基線的早期和持續的顯著改善。表明Mirdametinib可控的安全性和耐受性。

中國患者如何獲取Mirdametinib新藥？

1. 申請慈善項目或患者援助計劃

制藥公司援助計劃：許多高價藥物的生產公司會針對特定國家或患者群體，提供援助計劃（Patient Assistance Program, PAP），比如通過減免部分費用或完全免費贈藥。患者可以直接聯系藥廠或通過醫生協助申請。
慈善基金：如有治療罕見病相關的慈善組織或基金會（如美國慈善總會、壹基金），可以向其申請資金支持。

2. 通過海外就醫服務