導(dǎo)讀：美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了DURVEQTIX，這一突破性的基因療法為血友病B患者提供了傳統(tǒng)療法之外的全新選擇。

了解DURVEQTIX

DURVEQTIX，也被稱為fidanacogene elaparvovec，是一種基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法。它將功能性凝血因子IX（FIX）基因?qū)敫渭?xì)胞，使患者能夠自行生成FIX。這一治療方法旨在減少或完全避免常規(guī)FIX輸注的需求，從而改變血友病B的管理模式(Pfizer, 2024)。

適應(yīng)癥

FDA批準(zhǔn)DURVEQTIX用于以下符合條件的中重度血友病B成年患者：

• 當(dāng)前接受FIX預(yù)防性治療；

• 有危及生命的出血史；

• 經(jīng)歷過反復(fù)的嚴(yán)重自發(fā)性出血；

• 不具有針對AAVRh74var衣殼的中和抗體(Drug Topics, 2024)。

價(jià)格與可及性

DURVEQTIX在美國的售價(jià)為治療350萬美元，與同類基因療法的定價(jià)一致。盡管前期成本較高，但考慮到長期治療費(fèi)用的減少以及患者生活質(zhì)量的改善，這一費(fèi)用可能具有長期效益(Fierce Pharma, 2024)。

使用與給藥

DURVEQTIX通過單次靜脈輸注施用，將治療性基因直接遞送至FIX生產(chǎn)的主要部位——肝臟。該一次性治療旨在提供持續(xù)的FIX水平，從而最大限度減少或完全消除常規(guī)預(yù)防性輸注的需求(European Medicines Agency, 2024)。

臨床成功與療效

臨床試驗(yàn)顯示，DURVEQTIX在減少出血事件方面具有顯著療效。在III期BENEGENE-2研究中，接受DURVEQTIX治療的患者與之前的預(yù)防性治療相比，其年化出血率顯著降低。尤其值得注意的是，60%的參與者在治療后的觀察期內(nèi)未報(bào)告任何出血事件(European Medicines Agency, 2024)。

結(jié)論

DURVEQTIX的FDA批準(zhǔn)標(biāo)志著血友病B治療的重大進(jìn)步，為患者提供了一種潛在的變革性選擇。通過單次輸注實(shí)現(xiàn)內(nèi)源性FIX生產(chǎn)，DURVEQTIX有望減輕常規(guī)預(yù)防性治療的長期負(fù)擔(dān)，并改善患者的健康結(jié)果。

中國患者如何獲取DURVEQTIX？

1. 申請慈善項(xiàng)目或患者援助計(jì)劃

• 制藥公司援助計(jì)劃：許多高價(jià)藥物的生產(chǎn)公司會(huì)針對特定國家或患者群體，提供援助計(jì)劃（Patient Assistance Program, PAP），比如通過減免部分費(fèi)用或完全免費(fèi)贈(zèng)藥。患者可以直接聯(lián)系藥廠或通過醫(yī)生協(xié)助申請。

• 慈善基金：如有治療罕見病相關(guān)的慈善組織或基金會(huì)（如中華慈善總會(huì)、壹基金），可以向其申請資金支持。

2. 通過海外就醫(yī)服務(wù)

• 遠(yuǎn)程會(huì)診：可以通過專業(yè)的海外醫(yī)療服務(wù)公司，與美國的醫(yī)生和醫(yī)院聯(lián)系，獲取遠(yuǎn)程會(huì)診建議，評估藥物治療的必要性。

• 赴美治療：如果經(jīng)濟(jì)條件允許，可以直接前往美國接受治療，并通過專業(yè)的海外醫(yī)療服務(wù)公司安排翻譯、簽證、住院等事宜。

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參考文獻(xiàn)

• Pfizer. (2024). 歐洲委員會(huì)批準(zhǔn)輝瑞的DURVEQTIX?（fidanacogene elaparvovec），一種用于成人血友病B患者的一次性基因療法。來源：https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/european-commission-approves-pfizers-durveqtixr

• Drug Topics. (2024). FDA批準(zhǔn)輝瑞的基因療法用于血友病B。來源：https://www.drugtopics.com/view/fda-approves-pfizer-s-gene-therapy-for-hemophilia-b

• Fierce Pharma. (2024). 輝瑞的血友病B基因療法獲得歐盟批準(zhǔn)。來源：https://www.fiercepharma.com/pharma/pfizer-quickly-expands-its-hemophilia-b-gene-therapys-reach-eu-approval

• 歐洲藥品管理局. (2024). Beqvez（原名Durveqtix）。來源：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/beqvez

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