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文章類型: 美國新藥和前沿
患者: 蘇珊·溫伯格 (Susan Weinberg)
治療所在醫院: 美國 City of Hope 醫學中心
診斷: 1 型糖尿病
治療效果:蘇珊接受胰島細胞移植治療后,近 20 年無需依賴胰島素注射,血糖水平保持穩定,生活質量顯著提升。
治療方法:通過從供體獲得的胰島細胞恢復胰島功能,并長期使用免疫抑制藥物以防止排斥反應。
案例來源: City of Hope 醫學中心官網
20年前,胰島細胞療法僅僅是實驗性療法,而如今,Lantidra作為FDA批準的首個同種異體胰島細胞療法,正式應用于臨床,為一型糖尿病患者帶來了革命性的治療選擇。
1 型糖尿病,是一種慢性自身免疫性疾病,需要終生護理,包括每天多次注射胰島素或使用胰島素泵持續輸注胰島素以維持生命。患者每天還需要進行數次血糖檢查,以指導糖尿病管理。 2021年,全球約有 840 萬人患有1型糖尿病,目前,1型糖尿病尚無治愈方法,患者必須終生為身體補充缺失的胰島素,
Lantidra 于 2023 年 6 月 28 日 獲得 FDA 批準。這是一種通過已故捐獻者胰腺細胞制作的同種異體胰島細胞療法,專為那些在嚴格管理和教育下仍出現嚴重低血糖癥且無法達到目標血糖水平的1型糖尿病成人患者設計。
Lantidra 是由從已故捐獻者身上獲得的胰腺細胞制成的,這些細胞被稱為同種異體胰島β細胞,具有產生和分泌胰島素的能力。治療流程包括:
細胞注射:Lantidra通過單次輸注方式注入肝門靜脈,使胰島β細胞進入血液并到達肝臟。
功能恢復:一旦進入肝臟,新注入的胰島細胞開始分泌胰島素,調節血糖水平。
免疫抑制:患者需長期服用免疫抑制藥物以維持移植細胞的存活。
在兩項非隨機單組研究中,共有30名患有1型糖尿病且存在低血糖無意識的患者參與。
研究顯示,21名患者在一年或更長時間內無需外部胰島素,11名患者的胰島素獨立性持續1至5年,10名患者持續超過5年。
Lantidra可能會引發以下副作用:
常見副作用:惡心、疲勞、貧血、腹瀉和腹痛。
嚴重不良反應:包括感染、肝損傷、輸液并發癥以及與免疫抑制藥物相關的風險。
在某些情況下,停用免疫抑制藥物可能導致胰島細胞功能喪失,重新依賴胰島素。
Lantidra適用于盡管經過嚴格糖尿病管理和教育,但因反復嚴重低血糖癥無法達到目標血糖水平的1型糖尿病成人患者。其治療優勢如下:
突破性療法:首次實現同種異體胰島細胞療法的臨床應用。
長期胰島素獨立性:部分患者實現了長達5年以上的無胰島素生活。
改善生活質量:減少低血糖發生率,降低依賴外部胰島素的負擔。
每位患者的治療成本預計為30萬美元,主要包含涵蓋以下內容:
細胞獲取:從已故捐獻者處采集胰島細胞。
移植手術:包括細胞輸注過程。
案例:美國top名醫會診案例|12歲男孩兒患1型糖尿???別著急,可能誤診了
美國Ⅰ型糖尿病新藥:延緩Ⅰ型糖尿病發作的新藥Teplizumab
目前,Lantidra僅在美國部分醫療中心提供,國際患者獲取 Lantidra 新療法存在一定難度。
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